A lipodistrofia generalizada e parcial são doenças raras e complexas com uma progressiva carga clínica e humanística decorrente da ausência selectiva de tecido adiposo subcutâneo, resultando numa reduzida capacidade de armazenamento de energia e numa deficiência de adipocinas como a leptina. As opções de tratamento eram limitadas antes da terapia de substituição da leptina (metreleptina) se tornar disponível. Este estudo retrospectivo avalia as consequências clínicas e humanísticas da doença e do tratamento.
Foram extraídos dados de uma coorte de pacientes com lipodistrofia generalizada e parcial tratada com metreleptina (n = 112) nos Institutos Nacionais de Saúde dos EUA. Para quantificar as consequências de qualidade de vida dos atributos da doença lipodistrofia registados nos dados do gráfico, foi realizada uma experiência de escolha discreta em 6 países (EUA, n = 250; UE, n = 750). Os decretos de utilidade resultantes foram utilizados para estimar as consequências de qualidade de vida ajustada das alterações na prevalência de atributos de lipodistrofia antes e depois da metreleptina.
Além da deficiência metabólica, os doentes com lipodistrofia generalizada e parcial sofreram várias consequências da lipodistrofia, incluindo anomalias hepáticas (94%), hiperfagia (79%), deficiência da aparência física (77%), anomalias renais (63%), disfunção reprodutiva (80% das mulheres em idade reprodutiva), e pancreatite (39%). Observou-se uma melhoria nestes atributos após a iniciação da metreleptina. Os ganhos de anos de vida ajustados à qualidade associados a 12 meses de tratamento com metreleptina foram estimados em 0,313 para a lipodistrofia generalizada e 0,117 para a lipodistrofia parcial, reduzindo a diferença de qualidade de vida entre a lipodistrofia não tratada e a saúde perfeita em aproximadamente 59% e 31%, respectivamente.
Este estudo demonstra que a metreleptina está associada a melhorias clínicas e de qualidade de vida significativas em doentes com lipodistrofia generalizada e parcial.
Pode consultar toda a informação sobre o assunto no seguinte link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7993583/
