Aelip termina o ano com uma triste notícia para todas as pessoas afectadas pela Lipodistrofia, bem como para as suas famílias e pessoas que nos dão todo o seu apoio. "A Comissão Interministerial de Preços de Medicamentos, realizada a 25 de Novembro, propôs à Direcção Geral da Carteira Comum de Serviços do SNS e Farmácia não aceitar as alegações e não incluir este medicamento no fornecimento farmacêutico do SNS, tendo em conta critérios de racionalização da despesa pública e impacto orçamental do SNS". Ver pg. 34 e 35: https://www.mscbs.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/20211210_ACUERDOS_CIPM_218.pdf
A 21 de Dezembro de 2021, a AELIP recebeu uma resposta de Patricia Lacruz informando-nos da decisão de NÃO INCLUIR o único medicamento aprovado para o tratamento das lipodistrofias (Metreleptina, Myalepta) no fornecimento farmacêutico do SNS. Após a leitura da resposta recebida, e da avaliação pertinente pelo nosso comité de peritos, a AELIP decidiu responder por escrito à DIRECÇÃO GERAL DO PORTFÓLIO COMUM DE SERVIÇOS NHS E FARMÁCIA.
A AELIP insta o Ministério da Saúde a incluir a Metreleptina no fornecimento farmacêutico do SNS como único tratamento autorizado na Europa para a Lipodistrofia e a garantir a igualdade de acesso a todos os pacientes que dela necessitam nas diferentes comunidades autónomas de Espanha.
A Associação Internacional de Doentes e Familiares com Lipodistrofia, AELIP, continuará a lutar com o seu apoio até que a Metreleptina, o único tratamento autorizado para a Lipodistrofia, seja incluído no Portfólio Comum de Serviços do SNS e Farmácia.
Pedimos a vossa ajuda e colaboração para que juntos possamos alcançá-la!!!!
MINISTÉRIO DA SAÚDE
DIRECÇÃO-GERAL PARA A CARTEIRA COMUM DE NHS E SERVIÇOS DE FARMÁCIA
A/A: Sra. Patricia Lacruz
A Associação Internacional de Famílias e Doentes com Lipodistrofia (AELIP) gostaria de continuar a expressar o nosso mal-estar e preocupação, depois de ler a resposta recebida da Direcção Geral da Carteira Comum de Serviços e Farmácia do SNS a 21 de Dezembro de 2021, relativamente à decisão de não incluir o único medicamento aprovado para o tratamento da Lipodistrofia (Metreleptina, Myalepta) no fornecimento farmacêutico do SNS.
Procederemos agora à análise da sua resposta após as devidas consultas com o Comité de Peritos da AELIP e à transmissão da documentação que credita e apoia cada uma das contribuições que nos envia, instando à sua revisão e informando que da AELIP defenderemos o direito de garantir a igualdade de acesso aos doentes com lipodistrofia que necessitam de Metreleptina (Myalepta) para melhorar a sua qualidade de vida, exercendo para isso, todas as acções legais e jurídicas que possam ser apropriadas.
Da leitura da sua carta em resposta à que lhe foi enviada pela nossa associação, pode deduzir-se que os aspectos mais relevantes não foram tidos em conta, uma vez que reitera os mesmos argumentos sem responder às perguntas específicas que lhe fazemos e que, acreditamos, temos o direito de o processar como funcionário público, de acordo com o direito que nos assiste de agir em nome e por conta da AELIP.
Na sua carta actual recorda-nos de novo em que consiste o tratamento das lipodistrofias, no nosso entendimento de que não há necessidade disso, pois a nossa associação tem uma equipa de médicos especialistas nacionais e internacionais neste tipo de doenças raras que nos aconselham (http://www.aelip.es/comite-expertosasesores-lipodistrofias.asp). Estamos, portanto, conscientes da gestão terapêutica das lipodistrofias. Gostaríamos de expressar a nossa insatisfação quando descreve o tratamento que deve ser estabelecido para estes males porque, na nossa opinião (após consulta apropriada ao nosso comité de peritos), comete erros manifestos. Assim, não é correcto afirmar que o uso de tiazolidinadiones possa resolver situações de fraco controlo metabólico causado por uma forte resistência à insulina em doentes com lipodistrofia já tratados com insulina. A este respeito, de acordo com as directrizes internacionais (1), é frequentemente necessário utilizar formulações de insulina concentrada como o U-500 nestes casos, que não menciona. O uso de pioglitazona e outros medicamentos para a diabetes, tais como iSGLT2 e/ou aRGLP1 na lipodistrofia é bem conhecido dos médicos, embora infelizmente os estudos publicados sejam poucos e de longe e limitados a um número muito pequeno de pacientes (poucos estudos, relatando um ou no máximo três casos). Em qualquer caso, fazem parte do tratamento convencional da diabetes e nas lipodistrofias generalizadas não são normalmente suficientes e nas lipodistrofias parciais apenas por vezes (2-9). Além disso, as directrizes internacionais (1) declaram especificamente em relação às glitazonas: "Thiazolidinediones pode melhorar as complicações metabólicas na lipodistrofia parcial, mas deve ser usada apenas com precaução na lipodistrofia generalizada. (Classe IIb, Nível B)". Mais surpreendente é o facto de nas suas considerações sobre o tratamento das lipodistrofias não incluir a posição dos peritos sobre a indicação da metreleptina, como claramente indicado nas directrizes acima mencionadas: "Na lipodistrofia generalizada, a metreleptina (com dieta) é um tratamento de primeira linha para as anomalias metabólicas e endócrinas (Classe I, Nível B), e pode ser considerada para a prevenção destas comorbilidades em crianças. (Classe IIb, Nível C)" (1). Não sabemos por que razão ignorou este aspecto, que consideramos ser de grande importância, pois é o principal assunto das nossas exigências. No que respeita ao tratamento da dislipidemia nas lipodistrofias, volta a salientar o que já é conhecido, embora incompleto: as estatinas e os fibratos. Assim como a importância da dieta. E, por amor de Deus, não há qualquer menção ao papel dos ácidos gordos ómega-3, que também podem ser benéficos. A questão, Sra. Lacruz, é que esta abordagem em certos subtipos de lipodistrofias não é suficiente, pois deve saber se se deu ao trabalho de consultar os peritos médicos nestas perturbações (algo que o NICE fez no Reino Unido antes de aprovar o seu financiamento); Estes especialistas explicar-lhe-iam o risco de algumas pessoas com lipodistrofia desenvolverem pancreatite aguda, por vezes com risco de vida, quando nenhuma combinação de fármacos para reduzir os lípidos e dieta pode controlar adequadamente a hipertrigliceridemia extremamente grave de que sofrem. Algo que se esqueceu de mencionar. Como se esqueceu de mencionar, como indicámos no nosso artigo anterior, que o número de casos de pancreatite aguda na coorte espanhola tratada com metreleptina foi de 0%, em comparação com 42% antes de iniciar este tratamento. Este facto parece-lhe trivial? Deve parecer-lho porque nem sequer o menciona na sua carta.
Em seguida, na sua carta, refere-se aos requisitos estabelecidos pela EMA para a autorização de comercialização. Conhecemo-los bem à medida que são publicados. Contudo, não responde a uma pergunta clara e extremamente relevante: quais são as diferenças entre os critérios do Ministério da Saúde espanhol e os da EMA e dos sistemas de saúde pública da Alemanha, França, Itália e Reino Unido? Porque não explica por que razão estes organismos não autorizaram a comercialização (no caso da EMA) e o financiamento público (no caso dos países acima referidos) para não identificarem aquilo a que chama incertezas terapêuticas? Será que são menos peritos, talvez? Será que estão menos preocupados com a racionalização das despesas públicas, talvez? Pode explicar-nos isto, se tiver a gentileza de o fazer, Sra. Lacruz? Porque é que nós, como cidadãos, achamos esta falta de transparência tão estranha?
Continua na sua carta a insistir no que já é conhecido: as diferenças nas indicações dependendo se se trata de uma lipodistrofia generalizada ou parcial. Está na folha de dados, está no IPT. Obrigado. Mas é digno de nota que você mesmo reconhece, num silogismo básico da lógica aristotélica, que pelo menos para a lipodistrofia generalizada há dados robustos quando diz: "No entanto, na lipodistrofia parcial é restrita a pacientes com falha no tratamento padrão, pois não foi possível tirar conclusões robustas...".
O seu argumento sobre morbilidade e mortalidade e os potenciais efeitos benéficos da dieta e do tratamento convencional não é correcto de acordo com os critérios do nosso painel de peritos. Como já lhe foi assinalado, e como sabe tão bem como nós, os requisitos para ensaios clínicos de medicamentos órfãos não são os mesmos que os dos medicamentos para doenças comuns. O argumento de que os efeitos benéficos da dieta e da medicação convencional não são conhecidos não se enquadra nos estudos centrais, uma vez que a maioria dos pacientes já se encontrava em tratamento convencional (entre 80-90% dos pacientes com lipodistrofia parcial (10) e entre 50-80% na lipodistrofia generalizada (11)) e, em alguns casos, foi possível suspender parte deste tratamento, ou reduzir as doses. Especificamente, o estudo de Brown et al. (11) indica que 41% dos doentes conseguiram interromper o tratamento com insulina, 21,9% conseguiram interromper o tratamento antidiabético oral e 23,5% conseguiram interromper os medicamentos que reduzem os lípidos. De que fonte se depreende, Sra. Lacruz, que o efeito benéfico do tratamento convencional não pôde ser estabelecido: já estavam em tratamento convencional, e em bastantes casos foi possível retirar este tratamento. E em relação à dieta, insistimos mais uma vez no que indicámos na nossa carta anterior (e que aparentemente ignorou): "A folha de dados do próprio medicamento indica que a metreleptina deve ser combinada com a dieta. Qualquer médico com alguma experiência com o medicamento poderá dizer-lhe que, sem esta associação, este medicamento não é tão eficaz. Mas como já foi referido (12,13), a própria metreleptina reduz eficazmente a resistência à insulina em estudos controlados de ingestão.
Gostaria também de deixar claro que os nossos peritos discordam da sua declaração sobre a eficácia da metreleptina na redução da morbilidade e mortalidade em 65%. A senhora, Sra. Lacruz, questiona o estudo de Cook com base no facto de ser um estudo retrospectivo e de ser necessário um maior número de casos. Argumenta que o próprio estudo indica que são necessários mais estudos para avaliar o efeito do medicamento sobre a morbilidade e mortalidade (mas este tipo de comentário é muito comum em qualquer estudo científico: deve-se ser sempre cauteloso), mas isso desacredita ou diminui a validade de um estudo publicado numa das mais prestigiadas revistas de Endocrinologia do mundo, Ou está a insinuar que os revisores desta publicação aceitaram um estudo com falhas metodológicas ou resultados que não correspondiam ao desenho experimental? É mais perito do que os peritos em desacreditar um estudo que demonstra um benefício a longo prazo para os doentes? Está a pedir um estudo prospectivo sobre a mortalidade? Sra. Lacruz, o mínimo que pedimos é seriedade e solidez científica. Basicamente, aceita que o medicamento reduz a mortalidade, mas gostaria que fossem incluídos mais casos. Sabe perfeitamente que os estudos de sobrevivência são complexos, dado que têm de ser acompanhados ao longo de muitos anos, e que no caso das doenças raras isto é extremamente difícil dado o pequeno número de doentes e a sua dispersão geográfica por todo o mundo. Compreender que está a aplicar erradamente critérios comuns de doença a um medicamento órfão.
De forma impressionante, não faz qualquer menção aos nossos contributos sobre os efeitos benéficos do medicamento, que são publicados em revistas prestigiadas (J Clin Endocrinol Metab, J Hepatol, J Endocr Soc.) em termos de melhoria das doenças cardíacas associadas, esteatose hepática ou qualidade de vida. Como mencionado acima, ou não o leu correctamente ou deixou-o de fora intencionalmente.
Quanto ao custo do medicamento, afirma que não pode ser financiado devido ao seu elevado impacto económico, e argumenta isto referindo-se à alínea d) do artigo 92.1 do texto revisto da Lei sobre Garantias e Uso Racional de Medicamentos e Produtos de Saúde. Este ponto diz literalmente: "Racionalização da despesa pública na provisão farmacêutica e impacto orçamental no Sistema Nacional de Saúde". Como estes são conceitos legais indeterminados, entendemos que não é possível argumentar a favor do não-financiamento com base numa frase tão genérica. 1 da referida Lei: a) Gravidade, duração e sequência das diferentes patologias para as quais são indicadas; b) Necessidades específicas de certos grupos; c) Valor terapêutico e social do medicamento e o seu benefício clínico incremental tendo em conta a sua relação custo-eficácia; e) Existência de medicamentos ou outras alternativas terapêuticas para as mesmas condições a um preço mais baixo ou custo de tratamento mais baixo; f) Grau de inovação do medicamento? Talvez porque as necessidades dos doentes com lipodistrofia e os benefícios do tratamento com metreleptina satisfazem estes critérios? Sra. Lacruz, não somos menores nem nos faltam competências ou julgamento. Portanto, não nos tratem como tal. Na nossa carta anterior pedimos-lhe que nos informasse do impacto económico de tratar o pequeno número de pessoas que poderiam ser subsidiadas com metreleptina em Espanha. E dispensou-nos com uma referência a um Decreto Real. Porquê este obscurantismo? Talvez porque tal impacto económico seja provavelmente irrisório em relação à despesa farmacêutica global do Estado? O preço oferecido pela empresa farmacêutica durante estes três anos (aprovação da EMA em 2018) não é inferior ao que é actualmente pago como medicamento em situações especiais? Pode, portanto, responder a estas simples perguntas que fizemos na carta anterior: Pode dizer-nos qual o impacto percentual destas despesas sobre o montante total das despesas farmacêuticas em Espanha? Estimou o que poderia significar em termos de redução dos cuidados médicos e outras despesas decorrentes das co-morbilidades associadas a esta doença, se a doença seguir o seu curso natural? Acreditamos que como cidadãos livres merecemos receber informação transparente da administração pública.
No seu último parágrafo abre a porta a uma nova negociação com a empresa farmacêutica em termos de redução do preço do medicamento e que as condições são mais favoráveis para a Administração, aceitando a possibilidade de incorporação na VALTERMED, mas a decisão da reunião CIPM de 25N foi a negação de financiamento, algo que não conseguimos compreender, uma vez que, sem dúvida e na melhor das hipóteses, atrasará a prescrição deste tratamento a um (pequeno) grupo de cidadãos que não optaram por sofrer deste tipo de doença.
Hoje, 30 de Dezembro, tomámos conhecimento através do sítio web do Ministério da Saúde da acta da Comissão Interministerial de Preços de Medicamentos, realizada a 25 de Novembro de 2021, na qual foi acordado propor à Direcção-Geral não aceitar as alegações e, portanto, não incluir este medicamento no fornecimento farmacêutico do SNS, tendo em conta as incertezas relativas ao seu valor terapêutico e os critérios de racionalização da despesa pública e o impacto orçamental do SNS. Surpreendentemente, não há menção nestas actas do que nos disse alguns dias antes: "Não obstante o acima exposto, o laboratório pode solicitar novamente a sua inclusão, o que permitirá uma nova avaliação. Estamos dispostos a continuar a trabalhar em conjunto com o laboratório estabelecido para obter condições mais favoráveis e um preço mais apropriado para reconsiderar o financiamento da metreleptina, bem como para apoiar a geração de provas reais através do sistema de informação empresarial VALTERMED". Recordamos-lhe que a sua resposta escrita é um documento com o cabeçalho do Ministério da Saúde e com a sua assinatura digital, e portanto um documento oficial. O que estava a tentar conseguir com este último parágrafo, para nos tranquilizar, embora saiba que a decisão de não financiar já foi tomada quando fala em "reconsiderar o financiamento da metreleptina"?
Sra. Lacruz, sabemos que somos poucos em número, e no que diz respeito a si e aos membros da Comissão Interministerial de Preços, de acordo com o conteúdo da sua carta, que é quase inteiramente uma cópia reescrita da primeira, e da acta da reunião realizada a 25 de Novembro, a senhora pouco se importa connosco. Mas por muito poucos que sejamos, temos a força da razão, que é a razão científica. Somos os primeiros interessados em assegurar que todos os medicamentos aprovados para tratar os nossos problemas de saúde sejam apoiados por provas científicas, e neste caso não somos apenas nós, mas a comunidade científica internacional que considera que este medicamento reduz complicações, melhora a qualidade de vida e prolonga a esperança de vida em certos tipos de lipodistrofia. Não colocar mais obstáculos, porque outros, em outros países à nossa volta, não os viram.
Por conseguinte, da AELIP, instamos o Ministério e a empresa farmacêutica a continuarem com o processo de financiamento e a chegarem urgentemente a um acordo que torne possível a resolução de inclusão no fornecimento farmacêutico do SNS do único medicamento aprovado para o tratamento de Lipodistrofias (Metreleptina, Myalepta).
Do mesmo modo, como presidente da AELIP, coloco à vossa disposição todos os meios e recursos à nossa disposição na Associação, que podem ser necessários da vossa parte, a fim de fundamentar tudo o que foi dito acima.
Totana, 30 de Dezembro de 2021
Naca Eulália Perez de Tudela Canovas
Presidente AELIP
